Когда изобретут лекарство от диабета 1 типа
Согласно статистике, Россия занимает шестое место в мире по количеству детей с диабетом 1-го типа: диагноз имеют более 30 тысяч детей. Ежегодно только в Москве и области выявляется более 500 случаев заболевания.
14 ноября во всем мире отмечают Всемирный день борьбы с диабетом. Фонд «КАФ» и благотворительная программа помощи детям с диабетом 1-го типа «Альфа-Эндо» специально для проекта «Социальный навигатор» подготовили небольшую памятку об этом заболевании.
Такой разный диабет
Диабет — это заболевание обмена веществ, при котором в крови повышается содержание сахара из-за того, что в организме не хватает инсулина — гормона, который выделяется поджелудочной железой и, поступая в кровь, снижает уровень сахара. На сегодняшний день известно, что сахарный диабет 1-го типа развивается у генетически предрасположенных людей под влиянием факторов окружающей среды. Он выявляется в 90% случаев у молодых людей до 30 лет.
Часто можно услышать, что диабет стал осложнением после перенесенного ОРВИ. Вполне возможно, что вирус стал катализатором проявления симптомов диабета, но никак не его причиной.
Кроме того, предрасположенность к диабету 1-го типа может передаваться по наследству. Генетическая предрасположенность играет большую роль, но это не единственная причина. Диабет 1-го типа не проходит, его нельзя «перерасти», это пожизненное состояние, требующее постоянного контроля сахара и инсулинотерапии.
Диабет 2-го типа — другая история: чаще всего он выявляется у взрослых людей, генетика и наследственность здесь играют важную роль, а ключевая причина диабета такого типа — ожирение. В частности, если родители страдают ожирением, то риск развития данной патологии у ребенка возрастает до 80%.
Неспецифические симптомы
Согласно опросу, проведенному Диабетической ассоциацией Великобритании, 9 из 10 родителей не знают симптомов диабета 1-го типа. В России подобные исследования не проводились, но несложно догадаться, что уровень осведомленности примерно такой же.
“Одна из основных причин смертности при диабете 1-го типа — диабетический кетоацидоз. По данным исследования, проведенного в рамках благотворительной программы «Альфа-Эндо», более чем у половины детей в российских регионах заболевание диагностируется в состоянии кетоацидоза при постановке диагноза. Кетоацидоз — это жизнеугрожающее состояние, когда в крови из-за недостатка инсулина резко повышается не только содержание сахара, но и кетоновых тел, проще говоря, ацетона”, — говорит Анна Карпушкина, д.м.н., руководитель благотворительной программы «Альфа-Эндо».
Основные симптомы диабета 1-го типа:
• увеличивается количество мочи, она становится почти такой же бесцветной, как вода, и липкой из-за наличия в ней сахара; • появляется сильная жажда; • несмотря на повышенный аппетит, вес ребенка снижается; • быстрая утомляемость; • снижение концентрации внимания; • зуд или сухость кожи; • тошнота и рвота.
Некоторое время назад итальянские медики из города Пармы выяснили, что за несколько недель до установки врачом диагноза у ребенка может появляться необычное для его возраста недержание мочи. Так родилась уже известная в Европе и России «Пармская кампания», призывающая педиатров и родителей обращать внимание на неспецифические симптомы и вовремя обращаться к детскому эндокринологу.
“Медовый месяц” диабета
Диабет 1-го типа — заболевание уникальное в своем роде. Существует много хронических недугов, связанных с диетическими ограничениями и пожизненным приемом лекарств. Отличие диабета заключается в том, что человек выходит далеко за привычные границы стандартного пациентского поведения: просто следовать медицинским предписаниям недостаточно, нужно научиться самостоятельно управлять целой системой своего организма. Врач, безусловно, остается непререкаемым авторитетом и главным экспертом, но основная часть работы и ответственности будет сосредоточена в руках пациента. Диабет нельзя вылечить, но можно успешно контролировать.
Регулярный и грамотный самоконтроль позволяет поддерживать нормальный или близкий к нормальному уровень сахара в крови.
Сразу после постановки диагноза пациенту приходится использовать глюкометр до 10 раз в день. Затем у некоторых пациентов наступает «медовый месяц» — состояние, когда кажется, что все хорошо, наступила ремиссия, уровень сахара в крови держится стабильно.
“Медовый месяц” очень обманчив, и после его завершения приходится заново стабилизировать сахар. В среднем человек с диабетом использует глюкометр не менее четырех раз в день. Доза инсулина напрямую зависит от уровня сахара в крови, а на сахар влияет огромное количество факторов: еда, занятия спортом, простуда и даже сон. На благо пациентам работают технологии — современные системы мониторинга (когда данные с глюкометра передаются на мобильное устройство), помпы — приборы для автоматического введения инсулина, информация с которых может передаваться врачу благодаря развитию телемедицины. По статистике, количество больных детей и подростков, находящихся на помповой терапии в нашей стране, составляет порядка 9 тысяч человек. В России помпы устанавливаются бесплатно, за счет федерального бюджета по программе высокотехнологической медицинской помощи и за счет регионального бюджета.
Психологическая поддержка
Сложно переоценить роль психологической поддержки при диабете: на плечи родителей наваливается огромная ответственность, а в голове появляется миллион вопросов о том, как теперь должна измениться жизнь всей семьи. К тому же приходится объяснять ребенку необходимость ежедневного мониторинга и регулярных походов к врачу. Международным обществом по диабету у детей и подростков (ISPAD) определено, что дети и подростки с диабетом имеют большую вероятность развития депрессии, тревожности, эмоционально-личностных нарушений и расстройств пищевого поведения, чем их здоровые сверстники. К сожалению, помощь психологов не всегда востребована: российские родители и даже врачи не придают должного значения психологической поддержке.
“Психологи, прошедшие подготовку по взаимодействию с пациентами с сахарным диабетом, работают в 20 регионах России. Например, в каждом округе Москвы в учреждениях городского психолого-педагогического центра есть профессиональные психологи, осведомленные в вопросах лечения сахарного диабета у детей, которые готовы оказать помощь семьям в принятии диагноза, преодоление депрессии, улучшении настроения и веры в собственные силы. Важно отметить, что эта помощь абсолютно бесплатна для семьи, так же как и медицинская помощь”, — рассказала Анна Карпушкина, д.м.н. руководитель благотворительной программы «Альфа-Эндо».
Равный равному
Равная поддержка — это когда оказывается помощь семье ребенка с сахарным диабетом 1-го типа другой семьей, столкнувшейся с такой же проблемой и уже имеющей успешный опыт преодоления сложной ситуации. В России инициатива стартовала в 2018 году, объединив восемь пилотных регионов. Координаторами проекта выступают местные диабетические ассоциации, а наставниками на волонтерских началах — родители детей с диабетом 1-го типа.
“С наставником можно смело и открыто обсуждать практические бытовые вопросы, касающиеся, например, нахождения ребенка в детском саду и школе. Это серьезная поддержка для тех, кто только столкнулся с заболеванием”, — говорит Лилия, участник проекта «Равный равному».
Про будущее
Сейчас много пишут о стволовых клетках и создании вакцины от диабета, а ученые всего мира бьются над созданием бионической (искусственной) поджелудочной железы, способной вырабатывать инсулин в нужных количествах при диабете. Ежегодно в США и Европе проходят десятки научных конференций и проводятся дорогостоящие исследования, но говорить о возможном использовании стволовых клеток или других методах пока еще рано. Развитие сахарного диабета связано с недостатком в организме инсулина, и единственным средством лечения на сегодняшний день во всем мире является подкожное введение этого гормона. Применение методов нетрадиционной медицины при диабете недопустимо и может быть опасно для жизни.
“Я не пророк, но перспективны два направления — это создание помпы замкнутого цикла, которая может стать техническим аналогом поджелудочной железы, и стволовые клетки, которые могут начать синтезировать инсулин. Думаю, что прорыв в области диабета случится в ближайшие 10 лет”, — говорит Джозеф Вольфсдорф, руководитель направления эндокринологии Бостонского детского медицинского центра, профессор педиатрии университета Гарварда.
Сахарный диабет – заболевание, характеризующееся нарушением усвоения глюкозы из-за абсолютного или относительного недостатка гормона инсулина, необходимого для обеспечения клеток организма энергией в виде глюкозы.
Статистика показывает, что в мире каждые 5 секунд этой болезнью заболевает 1 человек, каждые 7 секунд умирает.
Болезнь подтверждает свой статус инфекционной эпидемии нашего века. По прогнозам ВОЗ, к 2030 году диабет расположится на седьмом месте по причине смертности, поэтому вопрос «когда изобретут лекарства от диабета?» как никогда актуален.
Можно ли вылечить диабет?
Сахарный диабет является хроническим заболеванием на всю жизнь, которое нельзя излечить. Но все-таки возможно облегчить процесс лечения рядом методов и технологий:
- технология лечения болезни стволовыми клетками, которая предусматривает снижение потребления инсулина в три раза;
- употребление инсулина в капсулах, при равных условиях его потребуется вводить вдвое меньше;
- метод создания из бета-клетки поджелудочной железы.
Снижением веса, занятиями спортом, диетами и фитотерапией можно прекратить симптомы и даже улучшить самочувствие, но нельзя при этом диабетикам отменять приём медикаментов. Уже сегодня можно говорить о возможности профилактики и излечения СД.
Какие появились прорывы в диабетологии за последние несколько лет?
За последние годы придумано несколько видов препаратов и методов лечения диабета. Некоторые помогают скинуть при этом ещё и лишний вес, к тому же число побочных эффектов и противопоказаний изрядно уменьшается.
Заходит речь о разработке инсулина максимально похожего на вырабатываемый человеческим организмом. Все совершеннее становятся способы доставки и введения инсулина благодаря использованию инсулиновых помп, позволяющих сократить количество инъекций и делать это боле комфортно. Это уже прогресс.
Инсулиновая помпа
В 2010 году, в исследовательском журнале Nature, была обнародована работа профессора Эриксона, который установил связь белка VEGF-B с перераспределением жиров в тканях и их отложением. Диабет 2 типа устойчив к инсулину, это сулит накопление жира в мышцах, кровеносных сосудах и сердце.
Для предотвращения такого эффекта и сохранения клетками тканей способности отвечать на инсулин, шведскими учеными разработан и протестирован способ лечения заболевания этого типа, в его основу которого заложен процесс ингибирования сигнального пути фактора роста эндотелия сосудов VEGF-B.
В 2014 году учёные из США и Канады получили бета-клетки из человеческого эмбриона, которые могли вырабатывать инсулин при наличии глюкозы.
Преимущество такого метода в возможности получить большое количество таких клеток.
Но пересаженные стволовые клетки придется защищать, так как они будут атакованы иммунной системой человека. Есть пару способов защиты- покрытие клеток гидрогелем, при этом они не будут получать питательные вещества, либо поместить в организм пул незрелых бета-клеток в биологически совместимой оболочке.
Второй вариант имеет большую вероятность на применение в силу своих высоких показателей и эффективности. В 2017 году изданы работы STAMPEDE, посвященные исследованиям лечения диабета хирургическим путём.
Результаты пятилетних наблюдений показали, что после «метаболической хирургии», то есть операции, треть пациентов перестала принимать инсулин, некоторые же вышли без сахаропонижающей терапии. Такое важное открытие произошло на фоне развития бариатрии, предусматривающей лечение ожирения, а в итоге и профилактики заболевания.
Когда будет изобретено лекарство от диабета 1 типа?
Хотя диабет 1 типа считается неизлечимым, британские ученые сумели придумать комплекс лекарств, способных «реанимировать» клетки поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин.
По началу комплекс включал в себя три препарата, останавливающих разрушение клеток, вырабатывающих инсулин. Потом был добавлен фермент альфа-1-антирипсин, который восстанавливает инсулиновые клетки.
В 2014 году связь диабета 1 типа с вирусом коксаки заметили в Финляндии. Отмечено, что СД заболевали лишь 5% человек, у которых раньше диагностировали эту патологию. Вакцина, возможно, поможет справиться ещё и с менингитом, отитом и миокардитом.
Уже в этом году будут проведены клинические испытания вакцины, предотвращающей видоизменение диабета 1 типа. Задачей препарата будет выработка иммунитета к вирусу, а не излечение болезни.
Пока что лекарства находятся только на этапе тестирования, но обещают их выпустить в производство уже через восемь лет.
Какие разрабатывают методы лечения диабета первого типа в мире?
Все методы лечения можно условно поделить на 3 области:
- трансплантация поджелудочной железы, её тканей или отдельных клеток;
- иммуномодуляция – препятствие атакам на бета-клетки иммунной системой;
- репрограммирование бета-клеток.
Целью таких методов является восстановление нужного количества активных бета-клеток.
Клетки Мелтона
Ещё в 1998 году Мелтоном и его сотрудниками была поставлена задача воспользоваться плюрипотентностью ЭСК и превратить их в клетки, вырабатывающие инсулин в поджелудочной железе. Такая технология позволит воспроизводить 200 миллионов бета-клеток в ёмкости 500 миллилитров, теоретически необходимых для лечения одного пациента.
Клетки Мелтона могут использоваться при лечении диабета первого типа, но ещё необходимо найти способ защиты клеток от повторного иммуноотторжения. Поэтому Мелтон со своими коллегами рассматривают способы инкапсуляции стволовых клеток.
Клетки могут использоваться для анализа аутоиммунных расстройств. Мелтон говорит, что у него есть в лаборатории плюрипотентные клеточные линии, взяты у здоровых людей, и у пациентов с СД обеих типов, при этом в последних бета-клетки не умирают.
Из этих линий создаются бета-клетки для выяснения причины возникновения форм заболевания. Так же клетки помогут изучить реакции веществ, которые смогут остановить или даже обратить вспять ущерб, наносимый диабетом бета-клеткам.
Замена Т-клеток
Учёные смогли трансформировать Т-клетки человека, задачей которых стала регуляция иммунного ответа организма. Эти клетки оказались способными отключить «опасные» эффекторные клетки.
Преимущество лечения диабета Т-клетками заключается в возможности создать эффект иммунодепрессии на конкретном органе, не задействовав при этом всю иммунную систему.
Перепрограммированные Т-клетки должны отправится непосредственно в поджелудочную для предотвращения атаки на неё, при этом иммунные клетки могут не задействоваться.
Возможно, такой метод заменит инсулинотерапию. Если ввести Т-клетки человеку, у которого только начинает развиваться диабет 1 типа, его можно будет избавить от этой болезни пожизненно.
Из-за особенностей функциональности Т-клеток они могут найти место в лечении ВИЧ-инфекций, реакций отторжения трансплантатов, генетических и опухолевых заболеваний.
Вакцина против вируса Коксаки
Проведена адаптация штаммов 17 серотипов вируса к культуре клеток RD и ещё 8 к культуре клеток Vero. Возможно использование 9 типов вируса для иммунизации кроликов и возможность получения типоспецифических сывороток.
После адаптации штаммов вируса Коксаки А серотипов 2,4,7,9 и 10 ИПВЭ занялось производством диагностических сывороток.
Возможно использование 14 типов вируса для массового изучения антител или агентов в сыворотке крови детей в реакции нейтрализации.
Пересадка инсулин-продуцирующих клеток
Новая методика в трансплантологии предусматривает применение клеток с инсулин-секретирующими свойствами, которые в итоге должны помочь пациентам с диабетом 1 типа.
Авторы исследования в своих работах показали клетки протока поджелудочной человека, которые смогли бы в теории стать полезным источником клеток.
Перепрограммировав клетки, ученые смогли заставить их секретировать инсулин как бета-клетки в ответ на глюкозу.
Сейчас функционирование клеток наблюдают только у мышей. Ученые ещё не говорят о конкретных результатах, но есть все таки возможность лечить таким образом больных с СД 1 типа.
Видео по теме
В России в лечении больных сахарным диабетом стали использовать новейший кубинский препарат. Подробности в видео:
Все труды по предотвращению и излечению диабета могут быть воплощены в ближайшее десятилетие. Имея такие технологии и методы реализаций, можно воплотить самые смелые идеи.
Сахарный диабет первого типа, который обычно развивается у детей и подростков, является хроническим заболеванием. Последние два года в Израиле и других странах ведутся интенсивные исследования этого заболевания, результаты которых заставляют ученых полностью пересмотреть традиционный подход к лечению сахарного диабета.
Считается, что сахарный диабет первого типа является аутоиммунным заболеванием, при котором происходит разрушение бета-клеток поджелудочной железы, ответственных за выработку инсулина — гормона, с помощью которого сахар (глюкоза) проникает в клетки организма. При разрушении бета-клеток количество выделяемого инсулина уменьшается и уровень сахара в крови повышается, что приводит к поражению кровеносных сосудов и другим пагубным последствиям для организма.
Несмотря на долгие годы исследований, ученые пока что не могут объяснить, почему организм разрушает собственные бета-клетки. Одна из теорий гласит, что причиной является вирусное заражение, при котором на молекулярном уровне вирусы похожи на бета-клетки, таким образом защитная реакция организма может быть ошибочно направлена на данный вид клеток. Согласно другой теории, причиной аутоиммунной атаки организма является излишняя стерильность, в которой растут дети, что приводит к повышенной чувствительности иммунной системы к собственным бета-клеткам поджелудочной железы.
Классическая модель развития сахарного диабета первого типа
Принятая на сегодня теория развития сахарного диабета первого типа гласит, что первая стадия заболевания продолжается от нескольких месяцев до нескольких лет, в течение которых происходит постепенное разрушение бета-клеток поджелудочной железы. Заболевание не диагностируется на начальной стадии, потому что оставшиеся клетки начинают выделять больше инсулина, чтобы скомпенсировать его недостаток в крови. Сахарный диабет первого типа диагностируется, когда остается только 10 % бета-клеток, уже не способных выделять достаточно инсулина для поддержания требуемого уровня сахара в крови. На этом этапе пациент получает лечение — иньекции инсулина, параллельно с этим происходит полное уничтожение организмом оставшихся бета-клеток. Так как разрушение бета-клеток является необратимым процессом, пациент вынужден получать лечение на протяжении всей жизни.
Данная модель на протяжении многих лет оказывала огромное влияние на исследование сахарного диабета первого типа. Основным предположением было то, что на момент диагностики у пациента практически не остается бета-клеток поджелудочной железы. Старая модель основывалась на исследованиях, проведенных на одном виде мышей, развивающих болезнь, похожую на сахарный диабет первого типа у людей, а также на наблюдениях онкологических пациентов, у которых была удалена часть поджелудочной железы.
Новые исследования
В последние два года, благодаря значительным логическим усилиям, ученые получили возможность изучать десятки образцов тканей поджелудочной железы пациентов, страдающих сахарным диабетом первого типа, которые умерли незадолго после диагностики заболевания. Речь идет о редких и трагических случаях, когда пациенты (в основном дети) погибали при несчастных случаях, а семьи соглашались пожертвовать их органы для исследований.
Анализ образцов ткани этих пациентов показал неожиданные результаты. Оказалось, что в тканях поджелудочной железы имеется большое количество бета-клеток без видимых признаков поражения со стороны иммунной системы, а их количество значительно выше, чем 10 % здоровых клеток (согласно классической модели). Таким образом, ученые пришли к выводу, что на этапе диагностики сахарного диабета у человека имеется большое количество незатронутых иммунной системой бета-клеток.
Данное открытие проливает свет на известный в медицине эффект при начале лечения сахарного диабета первого типа с помощью инсулина, при котором в течение первых месяцев происходит временное «выздоровление», когда бета-клетки начинают вырабатывать инсулин в достаточном количестве. Классическая модель не может объяснить, каким образом такое небольшое количество бета-клеток выделяет достаточно инсулина. Новое исследование утверждает, что происходит функциональное поражение клеток, и при «разгрузке» с помощью инъекций инсулина их функции временно восстанавливаются, что было бы невозможно, если бы клетки были разрушены.
Важно отметить, что в организме происходит аутоиммунная реакция, направленная на разрушение бета-клеток поджелудочной железы. Однако, согласно новым исследованиям, происходит не уничтожение бета-клеток, а нарушение их функционирования, поэтому можно надеяться, что поражение такого рода может быть обратимым.
Какие последствия будет иметь данное открытие?
Теперь, когда известно, что на момент диагностики сахарного диабета первого типа имеется достаточно бета-клеток, пациент должен получать лекарства, нейтрализующие иммунную систему с целью предотвращения нарушения функционирования этих клеток. Разработка таких лекарств уже ведется. Другим направлением будут лекарства, которые смогут вернуть способность вырабатывать инсулин пораженным клеткам или обеспечить достаточную выработку инсулина оставшимися клетками. Ученые пока что далеки от создания подобных препаратов, но главное, что результаты последних исследований показали верный путь для лечения этого заболевания.
12966 просмотров